Le webinaire de la Société canadienne de l'hémophilie a abordé la thérapie génique pour les hémophiles. Dr. Jean St. Louis a expliqué les différences entre les injections de facteurs et la thérapie génique, en utilisant des vecteurs AAV pour introduire des gènes dans les cellules du foie. Il a détaillé les thérapies géniques approuvées par Santé Canada : MGX et Bec Vibes, soulignant leurs différences de dose et de taux d'échec. Les données à long terme montrent une réduction significative des saignements et une stabilité des niveaux de facteurs. Dr. David Page a discuté des défis de remboursement et de l'accès au traitement au Québec.
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